Thuốc Myozyme 50mg - Genzyme Ltd

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Alglucosidase alfa.

Loại thuốc

Enzyme acid α-glucosidase người được tái tổ hợp.

Dạng thuốc và hàm lượng

Bột pha tiêm 50mg.

Thuốc Alglucosidase alfa được chỉ định cho liệu pháp thay thế enzyme (ERT) dài hạn ở những bệnh nhân được chẩn đoán xác định mắc bệnh Pompe (thiếu hụt acid α-glucosidase).

Thuốc chỉ định ở người lớn và trẻ em ở mọi lứa tuổi.

Bệnh Pompe là một bệnh cơ chuyển hóa hiếm gặp, tiến triển và gây tử vong với tỷ lệ mắc toàn cầu ước tính là 1 trên 40.000 ca sinh. Bệnh Pompe thuộc về rối loạn dự trữ lysosome vì nó được gây ra bởi sự thiếu hụt enzyme lysosome tự nhiên là axit α-glucosidase (GAA) giúp phân giải glycogen của lysosome thành glucose. Sự thiếu hụt enzym này dẫn đến tích tụ glycogen trong các mô khác nhau, đặc biệt là cơ tim, hô hấp và cơ xương, dẫn đến sự phát triển của bệnh cơ tim phì đại và suy nhược cơ tiến triển, bao gồm cả suy giảm chức năng hô hấp. Thuốc giúp khôi phục hoạt động GAA của lysosome dẫn đến ổn định hoặc phục hồi chức năng cơ tim và cơ xương (bao gồm cả cơ hô hấp). Do ảnh hưởng của hàng rào máu não và kích thước của enzym, việc hấp thu alglucosidase alfa trong hệ thần kinh trung ương khó xảy ra.

Phân bố: Vss: Trẻ sơ sinh từ 1 đến 7 tháng: 96 ± 16 mL / kg.

Thời gian bán thải: Trẻ sơ sinh từ 1 đến 7 tháng: 2,3 giờ; Người lớn: 2,4 giờ.

Không có nghiên cứu tương tác nào được thực hiện. Bởi vì thuốc là một protein người tái tổ hợp nên alglucosidase alfa không cho các tương tác thuốc qua trung gian cytochrome P450.

Quá mẫn cảm đe dọa tính mạng (phản ứng phản vệ) với hoạt chất Alglucosidase alfa hoặc với bất kỳ tá dược nào của thuốc.

Liều dùng

Người lớn

Chế độ liều khuyến cáo của alglucosidase alfa là 20 mg / kg thể trọng, dùng 2 tuần một lần.

Đáp ứng của bệnh nhân với điều trị nên được đánh giá thường quy dựa trên việc đánh giá toàn diện tất cả các biểu hiện lâm sàng của bệnh.

Trẻ em và người cao tuổi

Không có lưu ý gì đặc biệt khi sử dụng thuốc cho bệnh nhi ở mọi lứa tuổi hoặc người lớn tuổi.

Bệnh nhân suy gan hoặc suy thận

Tính an toàn và hiệu quả của thuốc ở bệnh nhân suy thận hoặc suy gan chưa được đánh giá và không có chế độ liều cụ thể nào được khuyến cáo cho nhóm bệnh nhân này.

Cách dùng Alglucosidase alfa

Thuốc nên được dùng dưới dạng tiêm truyền tĩnh mạch.

Liều tiêm truyền nên được tăng dần từ từ. Khuyến cáo nên bắt đầu truyền với tốc độ là 1 mg / kg / h và tăng dần lên 2 mg / kg / h sau mỗi 30 phút nếu không có dấu hiệu của các phản ứng liên quan đến tiêm truyền (IAR) cho đến khi đạt tốc độ tối đa là 7 mg / kg / h.

Thường gặp

Quá mẫn, run, chóng mặt, dị cảm, đau đầu, kích thích, nhanh tim, tăng huyết áp, tím tái, đỏ bừng, ho, thở nhanh, đau thắt họng, buồn nôn, nôn/ nôn khan, ngứa, mề đay, ban da, hồng ban dát sẩn, giật cơ, co cứng cơ, đau cơ, sốt, lạnh run, phù ngoại biên, mệt mỏi.

Không xác định tần suất

Viêm kết mạc, tụt huyết áp, ngưng thở, co thắt phế quản, khò khè, khó thở, đau bụng, phù quanh mắt, tăng tiết nước mắt, hội chứng thận hư, tiểu đạm, các phản ứng tiêm truyền như đau/phù/thoát mạch/phản ứng dị ứng, giảm độ bão hoà oxy.

Lưu ý chung khi dùng Alglucosidase alfa

Các phản ứng phản vệ nghiêm trọng và đe dọa tính mạng, bao gồm cả sốc phản vệ, đã được báo cáo ở bệnh nhân là trẻ sơ sinh và bệnh nhân mắc bệnh Pompe khởi phát muộn khi sử dụng thuốc. Do khả năng xảy ra các phản ứng nghiêm trọng liên quan đến thuốc, nên có sẵn các biện pháp hỗ trợ y tế thích hợp, bao gồm thiết bị hồi sức tim phổi. Nếu xảy ra phản ứng quá mẫn hoặc phản vệ nghiêm trọng, nên xem xét ngừng truyền ngay lập tức và bắt đầu các biện pháp điều trị y tế thích hợp.

Trong một nghiên cứu lâm sàng,khoảng một nửa số bệnh nhân mắc bệnh Pompe khởi phát ở tuổi sơ sinh và 28% số bệnh nhân bệnh Pompe khởi phát muộn được điều trị bằng thuốc xuất hiện các phản ứng liên quan đến truyền dịch (IAR). IAR được định nghĩa là bất kỳ tác dụng phụ liên quan nào xảy ra trong quá trình truyền hoặc trong vài giờ sau khi truyền thuốc. Một số phản ứng thì rất nghiêm trọng. Những bệnh nhân có bệnh lý cấp tính (ví dụ như viêm phổi, nhiễm trùng huyết) tại thời điểm truyền thuốc dường như có nguy cơ mắc IAR cao hơn. Cần xem xét cẩn thận tình trạng lâm sàng của bệnh nhân trước khi sử dụng thuốc.

Trong các nghiên cứu lâm sàng, phần lớn bệnh nhân đều xuất hiện kháng thể IgG đối với alglucosidase alfa trong vòng 3 tháng điều trị. Những bệnh nhân gặp phản ứng quá mẫn cũng có thể được xét nghiệm tìm kháng thể IgE đối với alglucosidase alfa và các chất trung gian khác của phản vệ. Những bệnh nhân có kháng thể IgE đối với alglucosidase alfa dường như có nguy cơ xuất hiện IAR cao hơn khi sử dụng lại thuốc. Do đó, những bệnh nhân này nên được theo dõi chặt chẽ hơn trong quá trình sử dụng thuốc. Một số bệnh nhân dương tính với IgE đã được tái sử dụng thuốc thành công bằng cách sử dụng với tốc độ truyền chậm hơn ở liều ban đầu thấp hơn và tiếp tục dùng thuốc dưới sự giám sát lâm sàng chặt chẽ.

Các phản ứng da nghiêm trọng, có thể qua trung gian miễn dịch, đã được báo cáo với alglucosidase alfa, bao gồm các tổn thương da hoại tử và lở loét. Hội chứng thận hư được quan sát thấy ở một số bệnh nhân mắc bệnh Pompe được điều trị bằng alglucosidase alfa và có hiệu giá kháng thể IgG cao (≥ 102.400). Bệnh nhân cải thiện sau khi ngừng điều trị. Do đó, nên thực hiện tổng phân tích nước tiểu định kỳ ở những bệnh nhân có hiệu giá kháng thể IgG cao.

Bệnh tim mạch: Thận trọng khi sử dụng cho bệnh nhân bị tổn thương chức năng tim; nguy cơ suy tim phổi do các phản ứng liên quan đến truyền dịch hoặc quá tải thể tích có thể tăng lên. Các biện pháp theo dõi cần được tiến hành. Suy tim đã được quan sát thấy ở những bệnh nhân phì đại cơ tim trong vòng 72 giờ sau khi truyền; loạn nhịp thất và nhịp tim chậm cũng đã được quan sát thấy ở những bệnh nhân phì đại cơ tim.

Bệnh hô hấp: Thận trọng khi sử dụng cho bệnh nhân bị tổn thương chức năng hô hấp; nguy cơ suy tim phổi do các phản ứng liên quan đến truyền dịch hoặc quá tải thể tích có thể tăng lên. Các biện pháp theo dõi cần được tiến hành.

Nhiễm trùng huyết: Bệnh nhân nhiễm trùng huyết có thể tăng nguy cơ suy hô hấp trong quá trình truyền dịch.

Lưu ý với phụ nữ có thai

Không có dữ liệu về việc sử dụng alglucosidase alfa ở phụ nữ có thai. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy thuốc có độc tính trên sinh sản. Nguy cơ tiềm ẩn cho con người là không thể xác định. Do đó, thuốc không nên được sử dụng trong thời kỳ mang thai trừ khi thật cần thiết.

Lưu ý với phụ nữ cho con bú

Alglucosidase alfa có thể được bài tiết qua sữa mẹ. Do không có dữ liệu về tác dụng ở trẻ sơ sinh tiếp xúc với alglucosidase alfa qua sữa mẹ, nên ngừng cho con bú khi sử dụng.

Lưu ý khi lái xe và vận hành máy móc

Không có nghiên cứu nào về ảnh hưởng đến khả năng lái xe và sử dụng máy móc đã được thực hiện. Vì chóng mặt đã được báo cáo là một phản ứng liên quan đến truyền dịch, điều này có thể ảnh hưởng đến khả năng lái xe và sử dụng máy móc vào ngày truyền dịch.

Quá liều và xử trí

Quá liều và độc tính

Không có kinh nghiệm về quá liều alglucosidase alfa. Trong các nghiên cứu lâm sàng, liều lượng lên đến 40 mg / kg thể trọng đã được sử dụng.

Quên liều và xử trí

Nếu quên dùng một liều thuốc, hãy uống càng sớm càng tốt khi nhớ ra. Tuy nhiên, nếu gần với liều kế tiếp, hãy bỏ qua liều đã quên và uống liều kế tiếp vào thời điểm như kế hoạch. Không uống gấp đôi liều đã quy định.